El trasplante de células madre ofrece esperanza a los niños con enfermedad inflamatoria intestinal monogénica grave
02/06/2025
Un nuevo estudio retrospectivo del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP) destaca los resultados prometedores del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) en niños con enfermedad inflamatoria intestinal (EII) monogénica, una forma rara y grave de EII impulsada por mutaciones genéticas que causan errores congénitos de inmunidad y disfunción epitelial intestinal. 1
El estudio, que evaluó a 25 pacientes pediátricos sometidos a un TPH alogénico entre 2012 y 2022, reveló que el 92 % de los pacientes logró una remisión sostenida de la EII sin medicación tras el trasplante. Cabe destacar que la cohorte también alcanzó una tasa de supervivencia del 100 %, un hito crucial dada la gravedad de la enfermedad en esta población.
El resultado principal del estudio se definió como la remisión sostenida de la EII sin medicación tras el trasplante, evaluada mediante un índice estandarizado de actividad de la enfermedad. Los resultados secundarios incluyeron la cicatrización de la mucosa observada mediante endoscopia, la implantación exitosa del injerto del donante, la mejora de los parámetros de crecimiento, la reducción de las hospitalizaciones, la disminución de las infecciones relacionadas con la disfunción inmunitaria y la evaluación de los eventos adversos relacionados con el trasplante.
